Για δεκαετίες, η θεραπευτική αντιμετώπιση της αναιμίας στα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) βασιζόταν κυρίως στους διεγέρτες της ερυθροποίησης (ESAs), όπως η ερυθροποιητίνη. Ωστόσο, μόλις το 20-40% των ασθενών με χαμηλού κινδύνου ΜΔΣ ανταποκρίνονται σε αυτές τις θεραπείες, ενώ πολλοί αναγκάζονται να υποβάλλονται σε τακτικές μεταγγίσεις αίματος (μεταγγισιοεξαρτώμενοι).

Από την πρώτη έγκριση των ESAs τη δεκαετία του 1990, χρειάστηκαν πάνω από 30 χρόνια μέχρι να φτάσουμε σε νέα φάρμακα που προσφέρουν ελπίδα για περισσότερους ασθενείς. Δύο καινοτόμες θεραπείες, το luspatercept και το imetelstat, αλλάζουν πλέον τα δεδομένα.

Luspatercept: Μειώνοντας την ανάγκη για μεταγγίσεις

Το luspatercept δρα ενισχύοντας την ωρίμανση των ερυθρών αιμοσφαιρίων, προσφέροντας σημαντικά οφέλη σε ασθενείς με αναιμία που δεν ανταποκρίνονται στους ESAs. Αρχικά κα μάλιστα το φάρμακο αναπτύχθηκε για ασθενείς με β-θαλασαιμία (μεσογειακή αναιμία) ανεξάρτητα από την ανάγκη τους για μεταγγίσεις.  Χορηγείται υποδόρια κάθε 21 ημέρες. Κλινικές μελέτες έδειξαν ότι  το 38% των ασθενών με ΜΔΣ που έλαβαν luspatercept ως δεύτερη γραμμή θεραπείας πέτυχαν σημαντική μείωση στις μεταγγίσεις αίματος ή και πλήρη διακοπή μεταγγίσεων. Το 2024 η ενδειξή του επεκτάθηκε στην πρώτη γραμμή, δηλ και σε ασθενείς χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου, μετάγγισιοεξαρτωμενους που δεν έχουν λάβει ποτέ ερυθροποιητίνη, ακόμα και σε άτομα με επίπεδα ερυθροποιητίνης πάνω από 200U/L τα οποία έχουν συνήθως πτωχή ανταπόκριση σε ESAs. Στους ασθενείς αυτούς η ανταπόκριση έφτασε το 60%! Η ευνοϊκή αυτή απόφαση  αναμένεται να αυξήσει την ποιότητα ζωής πολύ περισσότερων ασθενών.

Imetelstat: Μια νέα προσέγγιση στην αναιμία των ΜΔΣ

Το imetelstat είναι ένα πρωτοποριακό φάρμακο που στοχεύει στην τελομεράση, έναν μηχανισμό που εμπλέκεται στην παθοφυσιολογία των ΜΔΣ. Στην μελέτη φάσης 3 IMerge, έως και 40% των ασθενών με ανθεκτική αναιμία πέτυχαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις, μερικοί μάλιστα για διάστημα άνω του ενός έτους. Το Δεκέμβριο του 2024 το φάρμακο έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό οργανισμό φαρμάκων για ασθενείς με ΜΔΣ χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου που έχουν αποτύχει στην ερυθροποιητίνη. Χορηγείται σε δίωρη ενδοφλέβια έγχυση κάθε 4 εβδομάδες. Στις ανεπιθύμητες ενέργειες του περιλαμβάνονται η ουδετεροπενια και η θρομβοπενια , οι οποίες ωστόσο είναι διαχειρίσιμες με μείωση της δόσης στις περισσότερες των περιπτώσεων.

Η έγκριση αυτών των φαρμάκων χαράζει μια νέα εποχή στη θεραπεία των ΜΔΣ, δίνοντας στους ασθενείς περισσότερες επιλογές και βελτιώνοντας σημαντικά την καθημερινότητά τους. Αν πάσχετε από ΜΔΣ και αντιμετωπίζετε αναιμία, συμβουλευτείτε τον αιματολόγο σας για να δείτε αν αυτές οι νέες θεραπείες είναι κατάλληλες για εσάς.

Επιστροφή στο Blog