Momelotinib, ένα νέο φάρμακο για την αναιμία της πρωτοπαθούς μυελοΐνωσης. Θα ανταποκριθεί στις απαιτήσεις?

Στις 16-9-23 εγκρίθηκε από τον FDA (USA) η θεραπεία με momelotinib, ως η πρώτη επίσημα εγκεκριμένη θεραπεία για την αναιμία της μυελοΐνωσης. Πρόκειται για έναν αναστολέα JAK1/2 αλλα και ACVR1  που χορηγείται από του στόματος. Ο τρόπος δράσης του συμπεριλαμβάνει τη μείωση των επιπέδων της εψιδίνης και κατά συνέπεια την αναστροφή του φαινομένου της «σιδηροαχρησίας» που προκαλεί η εψιδίνη.

Η ιδιοπαθής ή πρωτοπαθής μυελοΐνωση (ΙΜ) είναι ένα μυελουπερπλαστικο νόσημα με λίγες θεραπευτικές επιλογές. Η μόνη θεραπεια ιασης είναι η αλλογενης μεταμοσχευση αιμοποιητικων κυτταρων , η οποια όμως εχει εχει ενδειξη μονο σε νεα ατομα με προχωρημενη νοσο. Κυριες εκδηλωσεις της νοσου είναι η αναιμια (στο 40% των ασθενων στη διάγνωση) και η σπληνομεγαλια. Η αναιμια είναι συχνα σοβαρη και απαιτει μεταγγισεις. Θεραπευτικα δεν υπαρχει εγκεκριμενο φαρμακο για την αναιμια της ΙΜ, ωστοσο χρησιμοποιουνται φαρμακα πως η ερυθροποιητίνη, η νταναζολη, τα ανδρογόνα. Σε ορισμενες περιπτωσεις, ο ελεγχος της σπληνομεγαλιας πχ με υδροξυουρια ή ruxolutinib βελτιώνει μακροπρόθεσμα και την αναιμία τους ασθενους. Εκτός ένδειξης χρησιμοποιείται και το Luspatercept.

Με βασει τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3 MOMENTUM στην οποια ασθενεις που ειχαν αποτυχει σε ruxolutinib τυχαιοποιηθηκαν ειτε σε momelotinib ειτε σε danazol, 35% των ασθενών σε momelotinib εναντι 17% των ασθενων σε danazol πετυχαν να είναι ελευθεροι μεταγγισεων κατά τη διαρκεια των 6 μηνων της μελετης και μαλιστα 39% πετυχε και μειωση του μεγεθους του σπληνος.

Στη μελετη SIMPLIFY-1 το φαρμακο συγκριθηκε με το ruxolutinib. Σε αυτή τη μελέτη το αποτέλεσμα στη μειωση του μεγέθους του σπλήνα ηταν παρόμοιο για τα 2 φάρμακα, ωστόσο το momelotinib υπερτερούσε στο θέμα της απεξάρτησης από τις μεταγγίσεις (66% vs 49%).

Με αγωνία περιμένουμε την έγκρισή του και στην Ευρώπη.

Επιστροφή στο Blog